Uni Basel

Erfolg: Neuer Wirkstoff gegen Erbkrankheit kommt in Phase III

Die Uni Basel kommt mit der Entwicklung eines Wirkstoffs gegen eine gefährliche Erbkrankheit einen grossen Schritt weiter. (Symbolbild)

Die Uni Basel kommt mit der Entwicklung eines Wirkstoffs gegen eine gefährliche Erbkrankheit einen grossen Schritt weiter. (Symbolbild)

Ein von der Universität Basel mitentwickelter Wirkstoff gegen eine gefährliche Erbkrankheit rückt seiner Zulassung einen Schritt näher: Für die Substanz Rivipansel gegen Sichelzellenanämie wird eine klinische Studie der Phase III gestartet.

Durchgeführt wird diese Studie vom US-Pharmakonzern Pfizer, wie die Uni Basel am Freitag mitteilte. Pfizer ist Entwicklungspartner der US-Biotechfirma GlycoMimetics, mit der zusammen Basler Forscher des Departements Pharmazeutische Wissenschaften den neuen Wirkstoff entwickelt haben.

In der Phase-III-Studie sollen nun in verschiedenen Kliniken an zahlreichen Patienten die Wirksamkeit und die Verträglichkeit von Rivipansel geprüft werden. Fallen die Tests positiv aus, kann für das Medikament die Zulassung beantragt werden. An der erfolgreichen Studie der Phase II wurde der Wirkstoff bei rund 80 Patienten an 22 Prüfzentren in den USA und in Kanada eingesetzt.

Die Universität Basel wird gemäss der Mitteilung an der Verwertung des neuen Wirkstoffs finanziell beteiligt. Eine 2004 abgeschlossene Vereinbarung mit GlycoMimetics sichert der Uni zehn Prozent aller Meilenstein- und umsatzabhängigen Lizenzahlungen zu, die GlycoMimetics von Pfizer erhält.

Pfizer hatte die weltweit exklusiven Lizenzrechte für die Entwicklung und Vermarktung der Substanz 2011 erworben. Nun zahlt der Konzern für die Phase-III-Studie GlycoMimetics 35 Millionen Dollar – 15 Millionen Dollar sofort und weitere 20 Millionen Dollar sobald der erste Patient mit Rivipansel behandet wurde.

Bei Sichelzellenanämie handelt es sich um eine verbreitete Erbkrankheit. Die roten Blutkörperchen verformen sich insbesondere bei Sauerstoffarmut sichelförmig und verstopfen die Kapillargefässe, was zu schmerzhaften und lebensbedrohlichen Durchblutungsstörungen führt. Rivipansel soll diese Durchblutungsstörungen aufheben und ein erneutes Verklumpen der Blutkörperchen verhindern.

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