Basler Forschung
Neuer Wirkstoff stellt Reparatureiweiss bei Muskelschwund wieder her

Ein neuer Wirkstoff kann ein Reparatureiweiss für Muskelzellen wieder herstellen. Dieses wird bei einer Muskelschwund-Krankheit abgebaut. Das Medikament zeigte Wirkung bei drei Patienten.

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Das neue Medikament kann Muskelzellen wiederherstellen. (Symbolbild)

Das neue Medikament kann Muskelzellen wiederherstellen. (Symbolbild)

Keystone

Bei einer erblichen Form der Muskeldystrophie, die im Jugendalter ausbricht, kommt es wegen einer Genmutation zu einem Mangel am Reparatureiweiss Dysferlin, wie Basler Forscher und Mediziner im Fachjournal «Science Translational Medicine» berichten. Die Mutation verändert das Eiweiss so, dass das körpereigene Qualitätssicherungssystem es als kaputt markiert und eliminiert - auch wenn es eigentlich funktionstüchtig wäre.

Das Team um den Neurologen Michael Sinnreich vom Universitätsspital und der Universität Basel konnte schon früher nachweisen, dass Dysferlin wieder aktiviert werden kann, wie die Uni Basel am Mittwoch mitteilte. Dazu unterdrückten sie im Reagenzglas bei Muskelzellen von Muskeldystrophie-Patienten mit Hemmstoffen das Qualitätssicherungsprotein, das Proteasom.

Das Dysferlin erlangte seine Funktion wieder und reparierte Muskelzell-Membranen. Nun hat das Team die Resultate in einer klinischen Machbarkeitsstudie auf den Menschen übertragen. Drei Betroffene erhielten je eine Dosis eines Proteasom-Hemmstoffs, der bereits gegen Krebs zugelassen ist.

Reparatureiweiss produziert

Bereits nach wenigen Tagen zeigten Muskelproben, dass die Muskulatur das fehlende Dysferlin in Mengen produzierte, die therapeutisch wirksam sein könnten. Die Dauer der Behandlung war indes zu kurz, um einen Effekt auf die Symptome der Patienten nachzuweisen.

Die neuen Resultate dienten nun als Grundlage für eine klinische Langzeitstudie, erklärte Forschungsleiter Sinnreich. Er hofft, dass die Hemmstoffe auch bei anderen genetischen Krankheiten, bei denen das Proteasom mutierte Eiweisse angreift, nützlich sein könnten – etwa bei Zystischer Fibrose oder gewissen vererbten Nervenkrankheiten.

Die Studie wurde von der Gebert-Rüf-Stiftung, der Uniscientia-Stiftung, dem Schweizerischen Nationalfonds, der Neuromuscular Research Association Basel, der Association Française contre les Myopathies, der Schweizerischen Muskelgesellschaft und der Schweizerischen Stiftung zur Erforschung der Muskelkrankheiten gefördert und mit Unterstützung des Clinical Trial Unit des Universitätsspitals Basel durchgeführt.